美国监管科学研究最新动态速览

原标题：美国监管科学研究最新动态速览

□张昊

药品监管科学于20世纪90年代初完成学科构建，并受到世界卫生组织的认可，世界各主要发达国家和地区均高度重视并积极推动其成为一门新兴前沿科学。美国食品药品管理局（FDA）监管科学和创新卓越中心（CERSI）是FDA和学术机构之间交流合作的平台，通过创新研究、科学交流和培训来推进监管科学发展。作为美国药品监管科学技术支撑机构，CERSI的相关研究、人才培养引领着美国监管科学的发展方向。

在线数据成为有力工具

大量在线数据可以为监管科学和公共卫生提供信息。随着网络媒体的发展，研究人员可以分享并利用媒体信息提炼知识和重要信息，为人类健康服务。

在今年6月CERSI举办的讲座中，约翰斯·霍普金斯大学马龙医疗工程中心教授马克德雷泽认为，监管方法的确定需要考虑当前的监管环境和信息。在制定和执行药品、疫苗、医疗器械法规过程中，监管机构需要对当前的市场趋势和问题作出准确而清晰的了解。由于市场的多样化和不断变化，掌握信息变得越来越困难。马克德雷泽提出，以在线数据作为监管科学提供信息的工具。通过挖掘现有的在线数据源，如新闻媒体、网络搜索趋势和社交媒体信息，可以发现新出现的问题，以确保监管能够有效应对不断变化的环境。

产前体细胞基因治疗的监管

今年10月，CERSI将举办产前体细胞基因治疗研讨会，规划其临床应用。随着基因治疗方法在医治儿童和成人患者方面均获得效果，很有必要讨论基因治疗对患有严重或致命遗传疾病的胎儿的风险及获益，例如胎儿暴露于缺失蛋白质的条件下可能会导致先天性疾病，早期治疗可能会提高许多进行性疾病患者的存活率。对于产前应用来说，还有一些特殊风险和其他因素需要考虑，CERSI正在召集一个由科学家、临床医生、伦理学家、患者权益倡导者和监管专业人员组成的小组，评估人类产前体细胞基因治疗的风险和获益。

据介绍，专家将总结目前胎儿疾病治疗的现状，包括当前产前医学治疗（干细胞和酶替代治疗）的新药临床试验申请，以及各种动物模型中产前基因治疗的可用临床前数据和科学原理等。以脊髓型肌萎缩症为例，梳理目前几种基因治疗策略，重点明确设计临床试验时，胎儿检查和母体监测、知情同意和患者意愿等原则。研讨会尝试解决对患有严重早发遗传疾病的胎儿进行产前体细胞基因治疗的各种科学、临床、伦理和监管方面的问题，并为人类首次临床应用制定一个谨慎的线路图。

ADR监测工具与3D打印监测工具

监管科学是通过开发新工具、新标准和新方法来评估产品的安全性、有效性、质量和性能的科学。2013年以来，美国马里兰大学、罗切斯特大学医学中心和CERSI每年都会举行监管科学人才竞赛，目的是培养学生对监管科学的兴趣。

在2021年举办的监管科学人才竞赛中，马里兰大学参赛团队获得第一名的项目是“区块链技术跟踪药品不良事件(ADR)”。这是一款移动应用程序，用于药品不良事件的报告，程序可通过区块链技术提供自动的、全生命周期的药物不良事件监测。2020年，在美国160万件处方相关不良事件中，只有3.8%的事件是通过Med Watch 自愿报告的（Med Watch系统供医疗专家和医疗产品使用者自愿提交药品不良事件报告）。该团队研发的应用程序使用区块链技术安全、实时、清晰地跟踪和显示不良事件。罗切斯特大学医学中心参赛团队获得第一名的项目是“医院3D打印设备的监管提议”。由于技术进步，越来越多的3D打印植入产品被开发和使用，但是目前没有制定3D打印植入物监测的法规或标准。该研究团队提出的解决方案是通过一款快速检验设备进行数据分析及验证技术，可以跟踪植入物的安全性和有效性，监测其质量和运行情况，以便更好地为监管产品服务。

（作者系中国药品监督管理研究会药品治理体系专业委员会秘书长）（张昊）